作者：北京愛思益普生物科技股份有限公司 2024-04-11T00:00 (訪問量:37048)
TRPML1通道是粘磷脂亞家族的成員，具有六個跨膜螺旋 (S1~S6)，以及一個由S5、S6和2個孔螺旋 (PH1和PH2) 組成的孔區(qū)域。它是一種釋放 Ca2+的陽離子通道，可以介導溶酶體的鈣信號傳導和穩(wěn)態(tài)，也是轉運和自噬相關事件的重要調(diào)節(jié)因子。如圖所示，TRPML1調(diào)控 Ca2+的釋放是溶酶體胞吐作用所必需的，TPC通道調(diào)節(jié)溶酶體pH和膜電位，兩者相互作用，參與溶酶體 Ca2+運輸，TRPML1將 Ca2+從溶酶體腔轉移到細胞質，在許多內(nèi)溶酶體依賴的細胞過程（如膽固醇積累、脂質轉運、胞外轉運和自噬）中是必不可少的。
TRPML1的突變能夠導致溶酶體貯積病黏液脂病 IV (MLIV) 的發(fā)生，會造成認知、語言和運動缺陷和視網(wǎng)膜變性等各種癥狀的發(fā)生，因此TRPML1作為治療溶酶體貯積癥的靶點，在臨床上表現(xiàn)出巨大的潛能。
愛思益普團隊已構建TRP受體的穩(wěn)轉細胞系，完成了TRPML1受體藥物體外篩選模型，更快的助力新藥研發(fā)。
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