近期，全球醫藥創新在多領域取得突破。自身免疫領域，CD20靶向療法拓展迅猛：羅氏Gazyva憑借便捷方案獲批狼瘡腎炎，天廣實MIL62申報膜性腎病上市。此外，BTK抑制劑成功跨界，諾誠健華奧布替尼授權進軍多發性硬化。腫瘤領域，ADC與細胞療法成果顯著：科倫博泰Claudin 18.2 ADC與阿斯利康STEAP2 ADC展現設計優勢，科濟藥業GPRC5D CAR-T在耐藥骨髓瘤中實現100%緩解。
ACROBiosystems百普賽斯提供高活性重組蛋白、穩定細胞株及抑制劑篩選試劑盒等產品矩陣，打造從靶點發現與驗證、候選藥物篩選與開發到CMC-生產與質量控制的全流程解決方案，助力創新療法實現從基礎研究到臨床轉化的高效跨越。
2025年10月20日，羅氏宣布其抗CD20單抗Gazyva（奧比妥珠單抗，Obinutuzumab）獲FDA批準用于治療成人活動性狼瘡腎炎（Lupus Nephritis，LN）。該批準基于Ⅰ/Ⅱ期NOBILITY和Ⅲ期REGENCY研究的積極數據。Gazyva的核心優勢在于便捷的給藥方案：首次輸注后可縮短至90分鐘，第一年完成四次初始輸注后轉為每年兩次維持治療，有助于提升患者依從性。不同于利妥昔單抗，Gazyva為糖工程化II型抗體，不依賴穩定CD20脂質筏，它使CD20分布在B細胞表面，補體依賴性細胞毒性（CDC）顯著降低，但抗體依賴性細胞毒性（ADCC）、抗體依賴性吞噬作用和直接細胞死亡作用更強，為傳統免疫抑制劑療效不佳的患者提供新選擇。全球LN治療市場預計2030年將突破40億美元，Gazyva的入場或將進一步加劇該領域競爭。
利妥昔單抗和奧妥珠單抗作用機制的差異
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IL-17A，APRIL，BAFF，Complement C3，Complement C5
2025年9月29日，天廣實宣布其自主研發的CD20單抗MIL62用于治療原發性膜性腎病（Primary Membranous Nephropathy, PMN）的新藥上市申請（NDA）已獲國家藥品監督管理局（NMPA）受理。MIL62是全球首個針對PMN適應癥申報上市的CD20靶向療法，其通過糖基化修飾技術進行結構優化，在維持高效B細胞清除活性的同時，顯著降低了免疫原性。目前，全球PMN治療領域仍缺乏高效靶向藥物，若MIL62成功獲批，將有望填補該領域的臨床治療空白。除PMN外，MIL62目前還在開展多項臨床試驗，覆蓋系統性紅斑狼瘡（SLE）、視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）及濾泡性淋巴瘤（FL）等多個適應癥。基于其作用機制與臨床潛力，MIL62在自身免疫性疾病及血液腫瘤領域具備持續拓展的應用前景。
MIL62在B細胞相關的自身免疫疾病中的作用機制
更多PMN靶點推薦：CD19，APRIL，BAFF，BTK，BCMA
2025年9月25日，諾華公布了其CD20靶向療法Kesimpta（奧法妥木單抗，Ofatumumab）在復發性多發性硬化（Relapsing Multiple Sclerosis，RMS）患者中的長期療效數據。研究顯示，在接受一線Kesimpta治療長達7年的患者中，超過90%仍維持“無疾病活動證據”狀態，展現出卓越的長期療效。作為全球首個可由患者自行皮下給藥的B細胞靶向療法，Kesimpta通過特異性結合B細胞表面的CD20抗原，引發ADCC和CDC，從而有效清除攻擊神經系統的B細胞，實現對疾病進程的精準干預。憑借其全人源化結構帶來的低免疫原性優勢及便捷的給藥方案，Kesimpta在全球市場表現強勁。2025年第二季度銷售額達到10.77億美元，同比增長33%，已成為諾華自身免疫疾病產品線中增長最為迅速的核心產品，在RMS治療領域建立起顯著的差異化競爭優勢。
Ofatumumab 與 CD20 上的一個表位結合，該表位與 Rituximab 的結合位點不同
更多RMS靶點推薦：IFNAR，BAFF，CD3，CD47，IL-2R
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【掘金自免】羅氏CD20單抗在華落地，為多發性硬化治療注入新活力
2025年10月8日，諾誠健華宣布將奧布替尼在多發性硬化領域的全球權益授權給美國Zenas BioPharma，交易總額超20億美元。奧布替尼通過抑制B細胞和髓系細胞中的BTK，阻斷中樞神經系統炎癥浸潤，在進展型多發性硬化（PPMS/SPMS）中展現潛力。其III期臨床試驗已獲FDA和EMA批準，預計2026年啟動。小分子BTK抑制劑在自免領域的應用，突破了傳統抗體藥物的局限，標志著中國創新藥企在機制探索和全球合作中邁入新階段。
SKB315是由科倫博泰研發的一款靶向Claudin 18.2的抗體偶聯藥物（ADC）。在2025年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）年會上公布的I期臨床試驗結果顯示，該藥物在Claudin 18.2陽性胃癌/胃食管結合部腺癌患者中展現出具有潛力的抗腫瘤活性：客觀緩解率（ORR）為35.7%，中位無進展生存期（PFS）達到7.9個月。其分子設計采用了差異化策略，通過引入pH敏感性連接子與新型拓撲異構酶I（TOPO1）抑制劑作為載荷，旨在提高系統循環穩定性的同時，實現腫瘤組織內的高效藥物釋放。目前，全球針對Claudin 18.2靶點的藥物研發已進入高速發展階段，其中超過10款ADC及雙特異性抗體藥物已推進至III期臨床研究階段。未來該領域的競爭核心或將集中于治療窗的進一步優化，以及適應癥拓展等領域。
更多胃癌靶點推薦：HER2，PD-1，CD3，EGFR，VEGFR2
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阿斯利康研發的AZD0516是全球首款進入臨床研究階段的STEAP2靶向ADC藥物，其采用創新技術平臺，結合了β-葡萄糖苷酶可裂解連接子以及依喜替康衍生物作為有效載荷。臨床前實驗表明，該候選藥物在前列腺癌模型中表現出明顯的腫瘤生長抑制作用。目前，AZD0514的I/II期臨床試驗已啟動，計劃于2029年完成，未來或可為晚期前列腺癌患者提供新的治療策略。此前在2025年美國癌癥研究協會（AACR）年會上，阿斯利康公布了AZD0516在多種前列腺癌異種移植模型中的體內抗腫瘤活性數據。結果顯示，即使作為單藥治療，該藥物仍可在模型中引發顯著且持續的腫瘤縮小。在安全性方面，所觀察到的毒性反應與TOP1抑制劑有效載荷常見的血液學及胃腸道不良反應相符，整體處于可控水平。
更多前列腺癌靶點推薦：PSMA，4-1BB，STEAP1，VEGFA，GDF-15
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【膜杰作】STEAP：二十年磨一劍，或為實體瘤治療的下一突破口
2025年10月9日，TORL BioTherapeutics成功完成9600萬美元的C輪融資，資金將主要用于推進其Claudin 6靶向ADC藥物TORL-1-23的臨床開發。該藥物針對鉑類耐藥卵巢癌，其關鍵II期臨床研究預計于2027年公布數據，有望為這一難治性腫瘤領域帶來突破性治療進展。
在2025年ESMO大會上，三生制藥與基石藥業分別公布了其核心創新藥物的最新臨床進展。三生制藥的PD-1/VEGF雙抗SSGJ-707在III期結直腸癌研究中展現出顯著療效，聯合化療的ORR達68.66%，疾病控制率（DCR）為98.51%；該藥物通過Fc工程化改造消除了ADCC與CDC效應，有助于降低免疫相關毒性風險。值得一提的是，該產品已于今年5月以60.5億美元授權給輝瑞，創下國產創新藥出海交易金額的最高紀錄。與此同時，基石藥業的CS2009作為全球首款進入臨床階段的PD-1/VEGF/CTLA-4三特異性抗體，其I期初步研究數據也在ESMO發布，憑借“一藥多靶”的協同機制，有望突破當前免疫治療的耐藥瓶頸。
近日，《柳葉刀·血液學》發表了科濟藥業GPRC5D靶向CAR-T產品CT071治療復發/難治多發性骨髓瘤的I期研究結果。該研究顯示，CT071取得客觀緩解率100%、嚴格完全緩解率50%的卓越療效，且對既往BCMA CAR-T治療失敗患者仍然有效。其核心優勢在于采用創新靶點GPRC5D（獨立于BCMA，為耐藥患者提供新選擇）、通過CARcelerate平臺將細胞制備時間縮短至30小時以提升細胞質量，以及良好的安全性。隨著BCMA CAR-T耐藥問題凸顯，GPRC5D等新靶點正成為多發性骨髓瘤治療的重要方向。
更多多發性骨髓瘤靶點推薦：CD3，CD19，CXCR4，IL-6，CSF
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破譯骨髓瘤的黃金靶點：GPRC5D全平臺解決方案領航新藥研發
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參考資料
1. Hernandez J, Nielsen T, Klein C, et al. Obinutuzumab for the treatment of non-Hodgkin lymphomas[J]. NATURE, 2018, 563(7731).
2. Florou D, Katsara M, Feehan J, et al. Anti-CD20 agents for multiple sclerosis: spotlight on ocrelizumab and ofatumumab[J]. Brain Sciences, 2020, 10(10): 758.
3. Cheson B D. Ofatumumab, a novel anti-CD20 monoclonal antibody for the treatment of B-cell malignancies[J]. Journal of Clinical Oncology, 2010, 28(21): 3525-3530.
4. 醫藥魔方公眾號
5. 藥融圈公眾號
6. 天廣實官網
ACROBiosystems
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15117918562
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