一項臨床研究結果顯示一種新的T細胞受體（TCR）療法使80%的多發性骨髓瘤晚期患者接受自體干細胞移植后有臨床反應，這種T細胞受體療法使用人體自身免疫系統識別和摧毀腫瘤細胞。該研究結果將于本周發表于《自然醫學雜志》上。
修改T細胞
此項研究從修改T細胞出發，研究人員修改T細胞使其能攻擊表達NY-ESO-1的癌癥細胞，NY-ESO-1是一種抗原，與腫瘤的生長和不良預斷有關，60%的多發性骨髓含有該抗原。
在這項研究中，患者在自體干細胞移植2天后接受了24億個經過NY-ESO-工程的CD3T細胞。
首先通過類似獻血一樣的單采過程將患者T細胞去除，隨后運用Penn's Clinical Cell 和Vaccine Production Facility研發的技術重新編程細胞。注入患者體內之后，這些重編細胞開始增殖并尋找多發性骨髓瘤細胞中的表達抗原肽NY-ESO-1和LAGE-1。
在I/II期研究中，20個名患者的細胞工程研究均處于安全狀態，研究人員對90%患者進行治療后追蹤。研究人員在患者體內觀察到了活躍的抗腫瘤活性：幾乎70%的患者三個月后對治療處理有完全應答。
隨訪時間平均為21.1個月使時，20個患者中有15個幸存下來，其中10個患者在進一步康復中。大約14個人對該療法有完全應答，2人有良好的部分應答。截至2015年4月，平均隨訪時間為30.1個月，平均自由生存期為19.1個月，中位總生存期增加至32.1個月。
研究人員表示更重要的是，在該研究種沒有一個患者患有巨噬細胞活化綜合征或細胞因子釋放綜合征，這兩種疾病在其他基因療法研究中被觀察到，其癥狀為發熱、惡心、發冷、低血壓或皮疹。
令人興奮的結果：抗腫瘤活性和T細胞持久性
研究作者稱，這項研究告訴我們修改后的T細胞受體尤其是T細胞是安全的，同時顯示了令人興奮的抗腫瘤活性和T細胞持久性。
研究作者表明，復發與修正T細胞的損失有關，這表明T細胞的持久性或可改善治療結果。這是多發性骨髓瘤免疫治療研究的重要步驟，多發性骨髓是一種無法治愈的癌癥，平均存活率為5年，自體干細胞移植后需要新的途徑來提高治療效應。同時作者稱他們期待能呈現鼓舞人心的數據，同時會增加更多的研究將免疫療法用于血液癌癥的治療等。