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天澤云泰與近岸蛋白就臨床級、“0脫靶”基因編輯器AaCas12b^Max相關(guān)專利和技術(shù)達成許可合作。近岸蛋白獲得AaCas12b^Max GMP級和RUO級蛋白的生產(chǎn)和市場推廣銷售許可。

AaCas12b^Max優(yōu)勢

• 0脫靶：幾乎不容忍任何單個堿基錯配

• 編輯后的細胞活率及擴增倍數(shù)顯著優(yōu)于Cas9體系

• 規(guī)避Cas9專利壁壘及高昂的許可費用

• 研究管線：已應(yīng)用于近30個KO靶點的臨床轉(zhuǎn)化研發(fā)

近岸蛋白基于成熟的規(guī)模化GMP級生產(chǎn)平臺，提供GMP級、RUO級AaCas12b^Max 蛋白。同時，為了便于客戶能夠快速拿到測試結(jié)果，近岸蛋白還可提供通用靶點優(yōu)選sgRNA或sgRNA序列*，文末掃碼即可申請。

• 可提供sgRNA序列：B2M、TRAC、CIITA、PD1、CD7

• 可提供合成好的sgRNA：TRAC、CIITA

＊通用靶點sgRNA序列由天澤云泰篩選并提供，大中華區(qū)企業(yè)可在簽訂協(xié)議后免費獲得靶點(B2M、TRAC、CIITA)在細胞治療領(lǐng)域的全球范圍管線開發(fā)及商業(yè)化授權(quán)。

①AaCas12b具有“0脫靶”級別的高保真性

Cas12b（又稱C2C1），來自酸性脂環(huán)酸芽孢桿菌(Alicyclobacillus acidiphilus)的AaCas12b在特殊改造的嵌合sgRNA引導(dǎo)下，可對哺乳動物基因組進行編輯，是繼Cas9、Cas12a之后被發(fā)現(xiàn)的第三類高效哺乳動物基因編輯工具。

后續(xù)研究發(fā)現(xiàn)，不同菌種來源的Cas12b天然具有"0脫靶"效應(yīng)。與Cas9不同，Cas12b對于spacer的堿基錯配（mismatch）容忍度極低，在人和小鼠細胞中幾乎不容忍任何單個mismatch。這一特征使得Cas12b系統(tǒng)具有極高的編輯位點保真性，潛在脫靶編輯位點和脫靶編輯概率均遠低于Cas9和Cas12a，顯著提高基因編輯安全性。

Cas12b天然具有"0脫靶"效應(yīng)

AaCas12b經(jīng)過MIDAS蛋白工程化改造系統(tǒng)的優(yōu)化，獲得了具有更高編輯活性的工程化版本AaCas12b^Max。AaCas12b^Max在保留天然高保真性的同時，編輯效率提升至可以媲美Cas9系統(tǒng)的水平。AaCas12b^Max系統(tǒng)因其“0脫靶”效應(yīng)和高效編輯的特點，已表現(xiàn)出非常大的臨床應(yīng)用潛力。

AaCas12b^Max在體外編輯應(yīng)用中具有與Cas9幾乎相同水平的敲除效率和遠低于Cas9的脫靶效應(yīng)

②AaCas12b^Max系統(tǒng)體內(nèi)/外編輯效率驗證

AaCas12b^Max系統(tǒng)在各類體外細胞系以及原代細胞中（T細胞、干細胞等），均表現(xiàn)出優(yōu)秀的編輯效率（＞90%）。

③規(guī)避Cas9昂貴且復(fù)雜的國際專利壁壘，助力技術(shù)成果轉(zhuǎn)化及商業(yè)化

AaCas12b^Max是完全區(qū)別于Cas9的一類CRISPR/Cas編輯系統(tǒng)，由中國科學院動物研究所最早報道其在哺乳動物細胞進行基因編輯的應(yīng)用潛力，并獲得底層專利^[4]。該專利已在中、美、日等多個國家和地區(qū)獲得授權(quán)。天澤云泰擁有關(guān)于AaCas12b^Max系列編輯工具在基因和細胞治療領(lǐng)域的授權(quán)，并持續(xù)打磨，已形成應(yīng)用層專利護城河及商業(yè)化專利實施策略。AaCas12b^Max的使用不會受限于諸如Cas9等的復(fù)雜專利網(wǎng)絡(luò)，避免了多個專利權(quán)人圍繞CRISPR/Cas9布局的層層專利保護及高昂的專利實施許可費用，助力更多的基因編輯、基因與細胞治療產(chǎn)品加速商業(yè)化與全球化。

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期待您的“0脫靶”結(jié)果