熱烈祝賀北京中因科技有限公司擁有自主知識產權的首個眼科基因編輯1類創新藥----ZVS203e注射液，獲美國食品藥品監督管理局（FDA）臨床試驗（IND）默示許可，翌圣在此項目中提供了相關產品的支持。
關于ZVS203e注射液
ZVS203e注射液是利用第三代人工核酸內切酶CRISPR/Cas9，對突變的RHO基因進行定點編輯，針對致病基因從根源對疾病進行治療，達到一次給藥終身治愈的效果。該藥物于2022年7月獲得FDA孤兒藥資格認定，并于2023年9月在北京大學第三醫院開展的研究者發起的臨床研究（IIT）中完成全球首個RHO基因突變RP患者的注射給藥，在首例患者中表現出良好的安全性和有效性。
關于中因科技
北京中因科技有限公司是眼科基因治療引領者，專業從事遺傳眼病基因診斷和基因治療藥物開發的國家高新技術企業，致力于為遺傳性眼病患者提供精準診斷和治療“一站式”服務。中因科技基于診斷平臺建立遺傳眼病數據庫及大隊列，總結出中國患者的突變頻譜，為藥物研發提供治療靶點；在此基礎上開發具有獨立自主知識產權的藥物，包括基因替代治療和基因編輯治療，力爭實現“從零到一”的突破。目前已建立靶標篩選、基礎研究、動物實驗驗證、干細胞驗證、AAV病毒研發和生產、臨床試驗運營和藥物注冊申報等完整的藥物開發體系。