病毒載體生產(chǎn)上游工藝的核心物料——轉(zhuǎn)染試劑

細(xì)胞與基因治療（Cell and Gene Therapy, CGT）根據(jù)治療途徑可分為體內(nèi)（in vivo）基因治療和體外（ex vivo）基因治療。細(xì)胞治療技術(shù)以體外治療方式為主，指將患者的細(xì)胞在體外進(jìn)行遺傳修飾后回輸，達(dá)到治療的效果。基因治療技術(shù)則以體內(nèi)治療方式為主，指將攜帶治療性基因的病毒或非病毒載體直接遞送到患者體內(nèi)。這種直接在基因?qū)用娌僮骱椭委煟型麖母旧现斡膊。绕湓诤币?jiàn)病等傳統(tǒng)藥物較為局限的領(lǐng)域，具備較高臨床價(jià)值。

病毒載體

在CGT中，使用的載體可以分為病毒載體和非病毒載體；迄今為止，大多數(shù)CGT療法使用病毒載體作為基因遞送的載體。根據(jù)《An Analysis Of The Gene Therapy Viral Vector Landscape》，目前常用的病毒載體包括腺相關(guān)病毒（AAV）、慢病毒（LV）、腺病毒（AdV）、逆轉(zhuǎn)錄病毒（RV）和溶瘤病毒等。

人工改造的病毒是目前CGT中最常用的載體。病毒載體優(yōu)化升級(jí)則貫穿了整個(gè)基因治療的發(fā)展史，感染效率更高、安全性更好的病毒載體的使用也是近年CGT取得成功的關(guān)鍵推動(dòng)因素。根據(jù)ASGCT數(shù)據(jù)，89%在研CGT項(xiàng)目采用病毒載體作為遞送系統(tǒng)，腺相關(guān)病毒和慢病毒是最為常見(jiàn)的載體類型，分別常用于基因治療和CAR-T等產(chǎn)品。

病毒載體的生產(chǎn)

病毒載體作為CGT產(chǎn)品的重要物料之一，其制備是一個(gè)復(fù)雜的過(guò)程，需要將帶有編碼病毒和目的基因的質(zhì)粒在轉(zhuǎn)染試劑協(xié)助轉(zhuǎn)入工具細(xì)胞，進(jìn)而生產(chǎn)帶有目的基因的病毒載體，再通過(guò)提取、純化、過(guò)濾得到所需的病毒載體。其生產(chǎn)工藝可分為上游的病毒擴(kuò)增與下游的病毒純化、罐裝。

國(guó)家藥監(jiān)局《藥品管理法實(shí)施條例征求意見(jiàn)》、CDE《體外基因修飾系統(tǒng)藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》、《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》、《體內(nèi)基因治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》以及10月底發(fā)布的《細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)質(zhì)量管理指南（試行）》等一系列規(guī)范文件的出臺(tái)，逐步完善了CGT相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)，形成了全面有效的監(jiān)管。

進(jìn)行符合 GMP 標(biāo)準(zhǔn)的生產(chǎn)是CGT產(chǎn)品的關(guān)鍵要求，且隨著候選產(chǎn)品的研發(fā)與推進(jìn)，申報(bào) IND、臨床試驗(yàn)和商業(yè)化生產(chǎn)對(duì)于 GMP 產(chǎn)能的需求逐步提高。近年來(lái)，由于基因治療新藥研發(fā)投入的快速增加，全球范圍內(nèi)的病毒載體GMP 產(chǎn)能接近瓶頸，具備大規(guī)模、高靈活性的 GMP 生產(chǎn)平臺(tái)已成為基因治療CDMO 企業(yè)的重要競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。

全球CGT市場(chǎng)38%產(chǎn)能小于100L，病毒載體的生產(chǎn)能力需要增加5-500倍才能滿足最終的商業(yè)需求。目前行業(yè)平均等待時(shí)間為16個(gè)月，甚至長(zhǎng)達(dá)兩年。病毒放大生產(chǎn)工藝難度大，全球只有20%企業(yè)有>2000L懸浮培養(yǎng)能力。未來(lái)2-3年內(nèi)，行業(yè)都將處于產(chǎn)能短缺階段，CGT企業(yè)和CGT的CDMO公司均在持續(xù)推進(jìn)GMP產(chǎn)能擴(kuò)充。

來(lái)源：海通國(guó)際

轉(zhuǎn)染試劑

目前大規(guī)模瞬時(shí)轉(zhuǎn)染依然是病毒載體的主要生產(chǎn)方式。轉(zhuǎn)染試劑作為上游病毒生產(chǎn)的重要原物料之一，對(duì)病毒載體的產(chǎn)能具有重要影響。轉(zhuǎn)染試劑的轉(zhuǎn)染效率、穩(wěn)定性都直接影響著大規(guī)模病毒載體生產(chǎn)的產(chǎn)能與周期。因此，采用GMP級(jí)別的物料，有利于對(duì)產(chǎn)品質(zhì)量的控制以及良好的溯源性，并方便質(zhì)量保證部門(mén)的放行，確保產(chǎn)品的合規(guī)性。

翌圣生物經(jīng)過(guò)多年的技術(shù)積累，推出PEI轉(zhuǎn)染試劑，為國(guó)內(nèi)CGT賽道提供優(yōu)質(zhì)穩(wěn)定的產(chǎn)品和高效便捷的供應(yīng)能力，可以幫助從事CGT相關(guān)的廣大企業(yè)制備安全高效的病毒載體，助力產(chǎn)品符合監(jiān)管要求并用于人類疾病的預(yù)防與治療，共同加速國(guó)內(nèi)CGT的發(fā)展。

PEI轉(zhuǎn)染試劑擁有2個(gè)質(zhì)量等級(jí)的PEI轉(zhuǎn)染試劑：非GMP級(jí)別的Hieff Trans? PEI轉(zhuǎn)染試劑與GMP級(jí)別的Hieff Trans? PEI Transfection Reagent-GMP，分別用于研發(fā)與生產(chǎn)環(huán)節(jié)，滿足細(xì)胞基因治療的質(zhì)量和監(jiān)管要求。該系列產(chǎn)品品質(zhì)穩(wěn)定，方便從研發(fā)方案過(guò)渡到放大規(guī)模的生產(chǎn)方案的順利切換，有效保障病毒載體產(chǎn)品前后質(zhì)量的一致性，降低摸索驗(yàn)證的時(shí)間成本與費(fèi)用損耗。

產(chǎn)品特點(diǎn)

1.致力于大規(guī)模瞬時(shí)基因表達(dá)的低成本病毒與蛋白生產(chǎn)

2.提供研發(fā)與臨床生產(chǎn)不同等級(jí)產(chǎn)品

3.無(wú)動(dòng)物源性成分

4.審計(jì)資料齊全，產(chǎn)品申報(bào)無(wú)憂

5.現(xiàn)貨供應(yīng)，產(chǎn)能充足，批次穩(wěn)定

產(chǎn)品信息

產(chǎn)品名稱	貨號(hào)	規(guī)格
Hieff Trans? PEI轉(zhuǎn)染試劑	40820	1.5 mL/10 mL/100 mL
Hieff Trans? PEI Transfection Reagent-GMP	40821	1 L/10 ml/100 ml

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