編者按
近日，希格生科（深圳）有限公司的核心管線SIGX1094獲得美國FDA快速通道認定（FTD）。這是繼2024年11月SIGX1094獲FDA孤兒藥（ODD）認定之后新的資格認定，將有望縮短其審批周期，加速其上市進程。
據(jù)悉，SIGX1094是基于其“類器官+AI”藥物研發(fā)平臺開發(fā)的核心候選藥物，也是全球首款整合類器官和AI技術(shù)研發(fā)的候選藥物，主要用于治療彌漫性胃癌及其他晚期實體瘤。
01、類器官+AI藥物研發(fā)平臺
SIGX1094 是基于創(chuàng)新的 “類器官+AI” 藥物研發(fā)平臺開發(fā)的核心產(chǎn)品，主要用于治療彌漫性胃癌及其他晚期實體瘤。這款藥物基于希格生科自主發(fā)現(xiàn)的全新治療靶點，不僅是全球首個整合類器官和 AI 技術(shù)研發(fā)的一類創(chuàng)新藥，同時也是有望填補彌漫性胃癌靶向治療空白的突破性藥物。目前，SIGX1094 已在北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院完成首例實體瘤患者給藥，臨床一期試驗由權(quán)威胃腸道腫瘤領(lǐng)域?qū)＜疑蛄战淌谥鲗?dǎo)。
獲得 FDA 快速通道認定后，SIGX1094 將在后續(xù)研發(fā)和審批過程中享有更多與 FDA 溝通的機會，這將大大加快其上市進程。獲此認定的藥物還有機會享有加速審批、優(yōu)先審評資格以及新藥上市申請（NDA）的滾動審評等優(yōu)惠政策。2024 年 11 月，SIGX1094 已獲得 FDA 授予的針對胃癌的孤兒藥資格認證，可享受 FDA 優(yōu)先審評審批，免除新藥 NDA 申請費用，獲批后給予七年市場獨占期等政策支持。FDA 快速通道認定與孤兒藥資格認證的一系列激勵政策疊加，將進一步加速 SIGX1094 的上市進程，讓急需有效治療的患者盡快受益。
在 SIGX1094 的藥物發(fā)現(xiàn)與設(shè)計中，針對創(chuàng)新靶點，僅用6個多月就設(shè)計出具有全新分子骨架、綜合成藥性質(zhì)優(yōu)越的臨床前候選化合物（PCC），極大地提高了研發(fā)效率；在藥效評價中，利用其建立的基于病人基因組學(xué)特征的類器官平臺，可以更好地篩選出接近病人真實反應(yīng)的分子，從而大大提高臨床試驗成功的潛在可能。從新靶點發(fā)現(xiàn)到 IND 獲批，僅用了三年多的時間。
02、類器官藍海熱潮洶涌
傳統(tǒng)的新藥研發(fā)模式中，從藥物發(fā)現(xiàn)到獲得IND批準(zhǔn)的整個過程通常需要5-10年不止，并且伴隨著高成本和高失敗率。“一款藥，做10年，超過20億，成功率小于5%”，無論對于創(chuàng)新藥企還是大型藥企，研發(fā)的巨大風(fēng)險與巨額投入都是創(chuàng)新藥永恒的母命題。
此次全球范圍內(nèi)率先利用 “類器官+AI” 的癌癥創(chuàng)新靶向藥研發(fā)模式，通過AI技術(shù)迅速篩選出候選化合物分子，并依托類器官疾病模型平臺，更早模擬人體環(huán)境，最大程度地橋接臨床前模型與臨床病人，進行藥效評估和測試。這一創(chuàng)新模式不僅大大提升了藥物研發(fā)的速度和臨床成功率，可能減少高達數(shù)十億美元的研發(fā)成本，更標(biāo)志著藥物研發(fā)進入了一個全新的IT 與BT高效整合的時代。
從全球類器官行業(yè)來看，雖然整個行業(yè)尚處于早期發(fā)展階段，但這一藍海賽道下的競爭是熱潮洶涌。群雄逐鹿下，布局該領(lǐng)域的企業(yè)誰擁有核心技術(shù)優(yōu)勢和完整產(chǎn)業(yè)鏈，無疑具有先發(fā)優(yōu)勢。據(jù)不完全統(tǒng)計，國內(nèi)諸多企業(yè)在類器官與器官芯片這一領(lǐng)域均有所布局，涵蓋整個產(chǎn)業(yè)鏈上中下游，包括儀器設(shè)備、類器官及器官芯片技術(shù)服務(wù)、藥企及科研院所等。
▲ 國內(nèi)部分類器官企業(yè)
作為健康美麗產(chǎn)業(yè)CRO服務(wù)開拓者與引領(lǐng)者、斑馬魚生物技術(shù)的全球領(lǐng)導(dǎo)者，環(huán)特生物搭建了“斑馬魚、類器官、哺乳動物、人體”多維生物技術(shù)服務(wù)體系，開展健康美麗CRO服務(wù)、科研服務(wù)、智慧實驗室搭建三大業(yè)務(wù)。目前，環(huán)特已建立200多種斑馬魚模型，胃癌、腦類器官、心臟類器官及各種腫瘤類器官培養(yǎng)平臺，歡迎有需要的讀者垂詢！