Sanquin轉(zhuǎn)鐵蛋白在β-地中海貧血模型中呈陽(yáng)性研究結(jié)果
2010年1月25日阿姆斯特丹消息:在一項(xiàng)β-地中海貧血?jiǎng)游锬P偷难芯恐校D(zhuǎn)鐵蛋白對(duì)于人β-地中海貧血病的幾項(xiàng)臨床參數(shù)顯現(xiàn)出陽(yáng)性功效。轉(zhuǎn)鐵蛋白使血紅素水平升高,紅細(xì)胞存活率正常化,脾臟腫大減少。“自然-醫(yī)學(xué)”雜志(Nature Medicine)上發(fā)表的一篇文章,報(bào)道了紐約血液中心Yelena Ginzburg博士領(lǐng)導(dǎo)的研究小組在該疾病小鼠模型中進(jìn)行的一項(xiàng)研究【Ref. Li et al., Transferrin therapy ameliorates disease in ?-thalassaemic mice, Nature Medicine (27th January 2010)】。在該研究中使用了Sanquin公司生產(chǎn)的來源于人血漿并適用于臨床的轉(zhuǎn)鐵蛋白。
β-地中海貧血病是遺傳性血液病,可導(dǎo)致貧血。標(biāo)準(zhǔn)的治療是輸血,這可能引起鐵離子過多而須要用鐵離子螯合劑來治療。轉(zhuǎn)鐵蛋白為克服治療造成的并發(fā)征提供了另一種治療途徑,轉(zhuǎn)鐵蛋白能把鐵離子從無效或有害的儲(chǔ)存位置重新引導(dǎo)到積極的血紅素合成。在開始臨床研究之前,還需要在動(dòng)物模型作進(jìn)一步研究,以證實(shí)轉(zhuǎn)鐵蛋白在治療人β-地中海貧血病及伴有貧血和鐵離子過多的其它疾病(如脊髓發(fā)育不良綜合征)中效果。
“對(duì)Ginzburg博士研究小組新的研究結(jié)果我們感到非常興奮。這是一個(gè)全新的令人震驚的發(fā)現(xiàn),轉(zhuǎn)鐵蛋白濃度增加表明在這個(gè)難以治療的疾病中表現(xiàn)出陽(yáng)性作用。在臨床試驗(yàn)之前,我們希望先在小鼠模型確認(rèn)這些結(jié)果,以決定此作用是否能轉(zhuǎn)變成臨床應(yīng)用。” Sanquin負(fù)責(zé)轉(zhuǎn)鐵蛋白產(chǎn)品開發(fā)的Leni von Bonsdorff博士說。
轉(zhuǎn)鐵蛋白是人血漿中鐵離子載體蛋白,它把鐵離子運(yùn)到正在生長(zhǎng)的細(xì)胞。轉(zhuǎn)鐵蛋白有不同的形式,去鐵轉(zhuǎn)鐵蛋白(apotransferrin)是無鐵離子的形式,含鐵轉(zhuǎn)鐵蛋白(holotransferrin)是含飽和鐵離子的轉(zhuǎn)鐵蛋白。
Sanquin血漿產(chǎn)品部有生產(chǎn)這兩種形式轉(zhuǎn)鐵蛋白的**技術(shù)。生產(chǎn)轉(zhuǎn)鐵蛋白產(chǎn)品是為了滿足臨床應(yīng)用對(duì)血漿來源產(chǎn)品的需求,這意味生產(chǎn)過程包括特殊步驟必須確保血液傳播病原體相關(guān)的安全性。Sanquin目前正在研究去鐵轉(zhuǎn)鐵蛋白應(yīng)用于低轉(zhuǎn)鐵蛋白性貧血癥(轉(zhuǎn)鐵蛋白先天性缺乏)和其他臨床指征,以及在去鐵轉(zhuǎn)鐵蛋白的鐵離子結(jié)合能力低下影響游離循環(huán)鐵離子的指征。這些研究處于臨床或者臨床前試驗(yàn)階段。Sanquin也生產(chǎn)含鐵轉(zhuǎn)鐵蛋白(holotransferrin),但只為日本公司Mebiopharm生產(chǎn)。Mebiopharm公司在藥物傳遞系統(tǒng)中用含鐵轉(zhuǎn)鐵蛋白作靶向分子,目前正在作癌癥治療臨床研究。
Sanquin血液供應(yīng)基金會(huì)是一個(gè)非營(yíng)利性機(jī)構(gòu),負(fù)責(zé)血液供應(yīng)和促進(jìn)輸血滿足高質(zhì)量、安全、高效的要求。Sanquin血液供應(yīng)基金會(huì)提供各種產(chǎn)品和服務(wù),并進(jìn)行科研和教育。Sanquin血漿產(chǎn)品部生產(chǎn)所有主要的血漿來源藥物,如靜脈注射用免疫球蛋白、凝結(jié)因子和白蛋白,并向荷蘭、比利時(shí)和芬蘭市場(chǎng)提供這些藥品。Sanquin也生產(chǎn)稀有疾病的血漿來源產(chǎn)品,例如C1酯酶抑制劑用于治療遺傳性血管性水腫。
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